罕见病领域再次迎来政策利好。
9月20日，国家卫健委官网公布了科技部、工业和信息化部、国家食品药品监督管理局、国家总局联合制定的《第二批罕见病目录》中医药管理局、中央军委后勤保障部. 共纳入86种罕见病。 加上2018年5月五部门发布的《第一批罕见病目录》，目前目录已涵盖207种罕见病。
9月21日，澎湃新闻记者发现，多家A股及港股上市公司的产品适应症均被纳入上述目录中。 多位业内人士向澎湃新闻记者指出，目录的扩大意味着国家层面对罕见病更加重视。 进入国家罕见病目录后，有望加快相关产品的审批进度，加快产品上市时间，让更多罕见病得以释放。 患者受益。
第二批罕见病目录中的部分疾病
政策持续聚焦罕见病领域
《第二批罕见病目录》的出台并不突然。 早在今年1月，国家卫健委官网发布的《关于加大罕见病诊疗投入的建议》的回复中就提到，国家卫健委将按照配合罕见病目录，及时调整更新第二批罕见病目录。
罕见病又称孤儿病，是指发病率极低、受影响人群极少数的疾病。 其特点是类型多，以遗传为主，诊断困难、病情重、可治性低、治疗费用高。 目前，全球已发现7000多种罕见病，但只有10%的罕见病有相应的治疗方法。
为解决罕见病问题，相关部门正在多方面努力。
第一批罕见病目录中的部分疾病
2019年，结合《第一批罕见病目录》发布，国家卫健委制定发布了《罕见病诊疗指南》，明确了包括的121种疾病的诊疗指南对罕见病管理一一进行，并依托行业组织对医务人员进行培训。 、提高罕见病规范诊疗能力。 同时，依托国家罕见病诊疗协作网络办公室，在协作网络医院之间开展医师培训，提高医生诊治罕见病的能力。
药物批准也有利于治疗罕见疾病的药物。 2020年3月发布的《药品注册管理办法》指出，临床急需的已在境外上市但尚未在境内上市的罕见病药品，审评时限为70天。 2022年5月，《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》提出，罕见病新药只要持续供应即可享有不超过7年的市场独占权，同样在此期间不再批准上市品种。
国家医保局在解决罕见病药品支付问题方面也取得进展。 2022年医保目录调整中，7种罕见病药品纳入医保谈判，部分产品价格下调90%以上。 据2023年1月央视新闻报道，我国医保目录包含52种罕见病药物，覆盖27种罕见病。
国内某药企不愿透露姓名的人士告诉澎湃新闻，2018年，五部委联合下发了《关于发布第一批罕见病目录的通知》。 这份文件被业内认为给罕见病诊疗敲响了警钟。 此后，医保向罕见病倾斜，包括本次目录扩容，可见国家政策在该领域的持续发力。 衷心希望看到更多的罕见病，看到更多的罕见病患者。 需求得到重视并得到有效解决。
另一位关注罕见病的国内药企人士此前对记者表示，新药研发是“九死一生”，风险极高，尤其是罕见病药物。 很多药企其实都有研究罕见病的想法，但很多时候他们不知道这样的产品未来在中国是否有真正的前景，所以不敢真正去做。 可见，近年来，对于罕见病的政策支持力度越来越大。 相信会鼓励更多的力量参与解决罕见病面临的问题。
多个已上市或在研罕见病适应症已纳入罕见病目录
据弗若斯特沙利文预计，2020年国内罕见病药物市场规模将达到13亿美元，2030年可能增长至259亿美元。千亿赛道吸引了医药巨头和一大批新兴生物制药企业。
从最新的《第二批罕见病目录》来看，86种罕见病包括神经母细胞瘤、神经纤维瘤病、腱鞘巨细胞瘤、泛发性脓疱性银屑病等，涉及肿瘤、皮肤、风湿、免疫、内分泌、肿瘤等多个疾病领域，其中一些有治疗罕见疾病的药物或处于临床研究后期。
再鼎医药（9688.HK）管线产品5个适应症入选罕见病目录，包括慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、胃肠道间质瘤（GIST）、胶质母细胞瘤（GBM）、恶性胸膜间皮瘤（MPM）、天疱疮， ETC。
再鼎医药对澎湃新闻表示，随着这份罕见病目录的发布，相信在相关政策的引导下，未来将会不断涌现更多突破性的罕见病解决方案。 保障罕见病治疗不仅是医学问题，也是急需解决的社会问题。 “疾病很罕见，但治疗不应罕见。” 我们期待全社会共同努力，改善和解决我国罕见病患者的治疗困难，加快我国罕见病事业的发展。
和宇药业（2256.HK）首款产品匹米克替尼（ABSK021）的适应症之一是腱鞘巨细胞瘤，已进入罕见病目录。 2023年半年报显示，该药已在中国、美国、欧洲同步启动全球III期研究。
和宇药业向澎湃新闻记者介绍，虽然腱鞘巨细胞瘤是一种罕见病，但我国每年新增患者6万至7万人，现有患者数为30万至40万。 国内患者的数量并不少见。 该适应症入选罕见病目录，有望加快产品审批进程，加快上市时间，让腱鞘巨细胞瘤患者尽快受益。
全身性脓疱型银屑病被列入罕见病名单。 澎湃新闻记者注意到，国内针对这种罕见疾病的产品已经上市或正在研发中。 今年5月，知名跨国制药公司勃林格殷格翰宣布，用于治疗广泛性脓疱型银屑病（GPP）的创新靶向生物制剂佩索珠单抗注射液已开始正式应用于临床，用于治疗该疾病。 进入精准瞄准时代。
华海药业（600521）旗下华泰正在研发泛发性脓疱型银屑病相关药物。 2023年半年报显示，该药代号HB0034，目前临床重点开发适应症为泛发性脓疱型银屑病。 奥泰在新西兰和中国进行的III期临床研究表明，HB0034在健康志愿者和GPP患者中安全且耐受性良好。 目前，HB0034已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交孤儿药认定申请。 同时，华泰还与国家药品审评中心（CDE）保持积极沟通，加快相关临床工作的推进。
神经纤维瘤病也被列入罕见疾病名单。 今年5月，阿斯利康中国宣布，司美替尼硫酸氢胶囊在中国正式获批用于治疗3岁及以上有症状且无法治疗神经纤维瘤病的患者。 对于I型神经纤维瘤病儿童丛状神经纤维瘤的手术治疗。对于《第二批罕见病目录》的意义，阿斯利康告诉澎湃新闻，该目录的出台体现了国家完善罕见病诊疗和保障体系的决心。罕见疾病。 目录的推出可以进一步增进对罕见病的认识。 加强罕见病诊疗能力，促进罕见病药物研发和可及性，造福更多罕见病患者。 阿斯利康也将继续加快罕见病创新药物的推出，联合产业生态，造福更多罕见病患者。
上述不愿透露姓名的药企人士也指出，对于药企来说，罕见病药物的研发是“更温暖的创新”。 当前，进一步解决罕见病药品纳入医保准入后的“最后一公里”问题，确保罕见病患者用得上药品，还有很长的路要走。
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