搜狐网上海讯7月28日讯（唐彦军）作为重要的临床诊断指标之一，嗜酸粒细胞增多可引起相关炎症性疾病，如哮喘、鼻窦炎伴鼻息肉、慢性阻塞性肺病等，其中还包括一种罕见疾病称为嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）。 EGPA 是一种罕见的系统性坏死性血管炎，具有复杂的表型。 由于缺乏诊断生物标志物和临床测试，医生在诊断和治疗方面常常面临巨大挑战。
近日，国家皮肤与免疫疾病临床研究中心北京协和医院风湿免疫科主任医师田新平与耳鼻喉科主任、过敏诊治中心主任程雷南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）主任医师，围绕EGPA疾病普及、诊疗等话题进行讨论，呼吁社会公众加大对EGPA疾病的关注，提高临床诊疗水平的 EGPA。
EGPA易误诊、漏诊，临床诊治面临严峻挑战
EGPA是一种全身性罕见疾病，主要由嗜酸性粒细胞水平升高和组织浸润引起。 据国外流行病学资料显示，EGPA总患病率为10.7~17.8/万人，支气管哮喘人群中EGPA发病率为0~67/万人，年发病率高达64.4/万人。人群中，EGPA 的发病率远高于一般人群。 目前我国尚无流行病学统计数据。
对此，田新平教授指出，我国EGPA的发病率在一定程度上被严重低估。 EGPA漏诊、误诊率较高，在临床中很容易被严重忽视。 据医师调查显示，我国EGPA的诊断率仅为35%，从哮喘发病到诊断出EGPA的时间间隔通常约为4~5年。 “公众对这类疾病的认识有限。EGPA患者通常会根据自己的临床症状来选择第一门诊科室。比如，如果有哮喘症状，就会去呼吸科；如果有肾脏疾病，就去呼吸科；有症状，就去肾内科；有耳鼻喉症状，就去耳鼻喉科；有神经系统疾病症状，就去神经内科。 EGPA不足，有的医生对EGPA认识有限，没有综合考虑患者的临床表现，就会拒绝EGPA，严重漏诊、误诊。” 田新平教授解释道。
此外，EGPA误诊率、漏诊率较高也与缺乏特异性诊断指标有关。 EGPA、肉芽肿性多血管炎和显微镜下多血管炎统称为ANCA相关性血管炎（AAV），因为患者血液中可检测到抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）。 AAV 是最常见的系统性坏死性血管炎类型，而 EGPA 是三者中最不常见的类型。 如果 ANCA 检测不到，即使符合临床标准也很难诊断 EGPA。 因此，EGPA是一种被严重漏诊的误诊疾病。 近年来，随着我国对EGPA的重视和认识不断提高，临床诊断率和诊断水平也在逐年提高。
EGPA发病机制研究进展迅速，创新疗法满足患者未满足的需求
随着对嗜酸粒细胞增多相关疾病研究的深入，普遍认为EGPA疾病的发病除了与血液中ANCA的检测外，还与嗜酸粒细胞异常增多有关。 嗜酸性粒细胞通过释放细胞毒性蛋白颗粒和脂质介质发挥促炎作用，引起组织损伤。 嗜酸性粒细胞含有大量有毒蛋白颗粒，可增加血管通透性，通过激活血小板和凝血因子Ⅻ，降低肝素的抗凝作用，使机体处于高凝状态，与EGPA患者血栓形成有关。 因此，抑制参与炎症反应的嗜酸性粒细胞水平对于控制EGPA疾病具有重要意义。 尽管近百年来针对嗜酸性粒细胞增多相关疾病的多种治疗药物被研发出来，抗炎治疗和口服激素也逐渐应用于临床，但对于一些难治性EGPA患者来说，病情控制情况仍然不理想。 “传统的免疫抑制剂对EGPA发病机制中的重要环节IL-5没有很好的抑制方法，需要针对IL-5的特效药物进行治疗。” 程雷教授指出。
近年来，随着临床对相关疾病的重视，多种创新治疗方法不断涌现，例如靶向生物制剂U.Polizumab为EGPA患者带来了新的治疗希望。 美泊利单抗通过阻断嗜酸性粒细胞表面IL-5及其受体的结合，可以持续将患者血液中的嗜酸性粒细胞数量降至正常水平，减轻嗜酸性粒细胞介导的炎症和组织损伤，改善症状，且对患者的其他影响较小。身体的免疫系统。
“美泊利单抗抑制IL-5，对于难治性和非严重复发的患者可以实现更好的疾病控制。一方面避免了传统免疫抑制剂带来的不良反应，如骨髓抑制、胃肠道反应等。另一方面另一方面，它更有针对性，在患者的累积缓解周数和复发率方面明显优于传统免疫抑制剂治疗。” 在田新平教授看来，近期美泊利单抗的出现让难治性或多次复发的EGPA患者受益，提高了患者预后质量，减轻了患者沉重的疾病负担。
关注罕见病，推动EGPA规范诊疗
今年，国家卫健委在回复《关于加大罕见病诊疗投入的意见》时提到，第二批罕见病目录将适时调整更新。 罕见病规范化诊疗日益成为社会关注的焦点。
程雷教授表示，近年来，国家对罕见病的重视程度逐渐加大。 在第二版罕见病目录的更新中，建议更多关注临床研究和临床实践领域快速发展的疾病。 “纳入罕见病目录，将有效促进全社会对疾病关注度的提升，不仅会进一步推动患者教育和医生继续教育，而且会从政策层面提供支持，让患者获得医疗保险保障只有这样，社会才能真正关注罕见病，推动罕见病的规范诊疗，使我国的治疗水平与国际水平保持同步。
罕见病纳入国家罕见病目录，也将受益于药品上市原则和速度等方面的政策，让罕见病患者能够第一时间享受到医疗进步的成果。 “国家罕见病名录是政府对广大罕见病患者的关心、关怀和厚爱。” 田新平教授呼吁，“EGPA会严重影响患者的脏器，甚至波及全身，严重影响患者的生活质量和生存率，给患者带来很大的精神和经济负担。我们呼吁社会付出代价关注EGPA疾病，加强科普和临床患者教育，共同提高社会对罕见病的认识，还需要从多个层面加强嗜酸粒细胞增多症的病因治疗，优化疾病的诊疗和科学规范的管理，将减少罕见病的发生。让医生和患者在检查评估过程中的诊疗少走弯路，在国家政策的支持下实现EGPA的精准治疗，让更多的EGPA患者受益。” （结尾）
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