2020年10月7日，瑞典皇家科学院宣布，将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃曼纽尔·夏彭蒂埃和美国女科学家詹妮弗·唐德纳，以表彰她们在基因组编辑方法研究领域的贡献。 搜狐网发布（魏学超 摄）
英国药品和保健品监管局在当天发布的声明中表示，经过对安全性、有效性等方面的严格评估，该机构已批准使用品牌名为 Casgevy 的基因编辑疗法治疗 12 名 10 岁患者患有镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的年龄及以上患者。
该疗法由美国制药公司 Vertex 和瑞士 CRISPR 疗法公司联合开发。 该方法的工作原理是从患者的骨髓中提取干细胞，在实验室编辑细胞中的基因，然后将其输回患者体内，使患者的身体能够产生功能性血红蛋白。
镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血都是由血红蛋白基因错误引起的遗传性血液疾病。 镰状细胞病在非洲或加勒比种族背景的人群中更为常见，患者会经历非常剧烈的疼痛、严重且危及生命的感染以及贫血。 英国约有 15,000 人患有镰状细胞病。 输血依赖性β地中海贫血主要影响地中海、南亚、东南亚和中东地区的人群。 它会导致严重贫血，患者通常需要每 3 至 5 周输血一次。
英国药品和保健品监管局的一份声明称，临床试验数据显示，接受这种基因编辑治疗的镰状细胞病患者中，97%在至少12个月内没有经历剧烈疼痛，并且患有输血依赖的患者接受基因编辑治疗的β地中海贫血患者在至少12个月内（93%）不需要输注红细胞。
此前，骨髓移植是患有这两种疾病的患者唯一的永久治疗选择，但移植的骨髓必须来自匹配的供体，并且仍然存在排斥的风险。
CRISPR的全称是“Clustered,Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”。 它原本是细菌防御病毒入侵的一种机制，被科学家用来编辑基因。 法国科学家埃曼纽尔·夏彭蒂埃和美国科学家詹妮弗·唐德纳因开发相关技术而获得2020年诺贝尔化学奖。 这项技术已成为一种能够高效、准确、程序化地修改细胞基因的工具。
（搜狐网记者 郭爽）
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